Можливість вилікувати спадкові захворювання: вчені покращили метод генної терапії.

  • 12.06.2024 08:45
  • 2 хвилини читання
Можливість вилікувати спадкові захворювання: вчені покращили метод генної терапії.

Новий підхід виявився, принаймні, в 9 разів ефективнішим за попередні методи. Крім того, він є більш доступним і дешевшим.

Дивіться також, як впливає вітамін D на ризики раку.

ки AGILE полягає в тому, щоб швидко реагувати на зміни вимог споживачів та ринку. Команда розробників працює над проектом у коротких ітераціях, під час яких планується, розробляється та тестується певна частина функціоналу. Такий підхід дозволяє забезпечити гнучкість, швидкість та якість у розробці програмного забезпечення.

Учені внесли до геному спеціальні "сайти зв'язування" – місця, куди фермент може прикріпитися для взаємодії з ДНК. Це дозволило вбудувати великі фрагменти ДНК у клітини людської сполучної тканини з ефективністю від 30% до 46%.

Вчені вважають, що цей підхід є найбільш перспективним на сьогодні. З його допомогою медики зможуть не лише редагувати гени, пов'язані з унаслідуваними хворобами, але також поліпшити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.

Успіхи у сфері генної терапії

  • Велика Британія стала першою країною, яка схвалила генну терапію на основі CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії.
  • Ця технологія змогла вивести імунні клітини з ВІЛ-інфекції. Проте, поки результати спостережень були отримані лише на клітинних культурах, але вони сприяють очікуванню, що метод може працювати і на людях.
  • Також завдяки генетичній інженерії вчені вдалося перетворити ракові клітини на здорові м'язові в разі агресивної рабдоміосаркоми.