Цю інформацію надала Агентство з контролю за лікарськими засобами та медичною продукцією Великої Британії (MHRA).
Також дивіться, чи можливо вилікувати синдром Дауна.
Існує декілька важливих аспектів, які варто знати про цей спосіб лікування.
Серповидноклітинна анемія та β-таласемія - це спадкові захворювання, що виникають через наявність помилок у генах гемоглобіну, який використовують еритроцити для перенесення кисню по організму.
Директор MHRA Джуліан Біч повідомив, що і серповидноклітинна анемія, і β-таласемія є серйозними захворюваннями, які прогресують протягом усього життя і у деяких випадках можуть призвести до смерті.
Для лікування цих хвороб затвердили препарат Casgevy. Він мов "редагує" ген, що призводить до цих захворювань.
Давайте поговоримо про ефективність цього препарату.
Під час клінічних випробувань вчені виявили, що Casgevy успішно відновлює здорове утворення гемоглобіну у більшості учасників з серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією, що сприяє полегшенню симптомів хвороби.
Під час випробувань було зауважено, що жодних серйозних побічних реакцій не виявлено, що свідчить про безпеку цих ліків для людей.
Чому це так важливо?
Фахівці, які займаються дослідженням генетичних захворювань, мають надію, що використання цього препарату допоможе людям, які страждають на ці захворювання, уникнути необхідності у пересадці кісткового мозку.
Оскільки раніше трансплантація була єдиною можливістю лікування, навіть у випадках, коли організм міг відкинути донорський кістковий мозок, пацієнти також потребували переливання крові для боротьби з анемією.