"Ленмелді" встановив новий світовий рекорд вартості: виробник оголосив, що гуртова ціна препарату становить 4,25 мільйона доларів.
Виявилося, що відомі антибіотики можуть бути ефективними у лікуванні хвороб серця.
Що вилікує найдорожчий ліки.
Метахроматична лейкодистрофія виникає через дефіцит ферменту арилсульфатази А, що призводить до накопичення сульфатиду в різних тканинах організму та руйнування мієлінової оболонки нервових волокон.
Це рідкісне захворювання відноситься до рідкісних захворювань зі частотою виникнення близько 1 на 40000 - 160000 дітей. У дітей вже з раннього віку спостерігаються рухові та когнітивні порушення, а також напади епілепсії через ураження мозку та нервової системи (існують також форми прояву у підлітковому та дорослому віці).
Нова генетична терапія вводить в клітини кісткового мозку недостатній ген арилсульфатази А. Більшість дітей, які отримали цей препарат у рамках тестування у 2010 році, виросли майже здоровими. Цей метод лікування був схвалений FDA для дітей з цим рідкісним генетичним захворюванням, що робить його першим затвердженим способом лікування.
Раніше "Ленмелді" отримав дозвіл на використання у деяких європейських країнах за ціною 3,16 мільйона доларів. До цього моменту найдорожчим ліком була генна терапія для лікування гемофілії B.