CRISPR - це сподівання на лікування генетичних захворювань.
Доктор Гіларі Лонгхерст, автор дослідження, ділиться деталями успіху команди, яка змогла досягти результатів лише за одну процедуру. Учасники дослідження, включаючи пацієнтів, підтверджують ці висновки, стверджуючи, що лікування було дієвим для всіх, хто брав участь.
Дізнайтесь також Довідалися причину рідкого, але жахливого ускладнення при раку.
Зазначають, що більш ніж десять хворих на САН з Нової Зеландії, Нідерландів та Великої Британії припинили приймання медикаментів після лише однієї процедури редагування генів.
Що відомо про хвороби
Які методи лікування пропонують науковці?
Нову терапію розробили учені з Оклендського університету, Амстердамського університетського медичного центру та Кембриджського університету. Вони вирішили використати технологію CRISPR/Cas9 для редактування гена KLKB1, що забезпечує вироблення прекалікреїну в плазмі.
Таким чином, завдяки редагуванню даного гена, дослідники знизили рівень загального калікреїну в плазмі, що в свою чергу сприяло запобіганню нападів ангіоневротичного набряку.
Передбачається можливість відкриття.
Науковці сподіваються, що виникнення і використання подібних методів будуть результативними у випадку інших генетичних захворювань. Вони закликають до подальших досліджень і підкреслюють, що терапія CRISPR/Cas9 може дійсно стати врятуванням для пацієнтів з рідкісними спадковими захворюваннями.